바이오젠 코리아의 척수성 근위축증 치료제(SMA), 스핀라자 식약처 허가 획득
다수의 연구 통해 환자의 생존률 향상과통계적, 임상적 운동기능 개선 입증 글로벌 생명공학 제약기업 바이오젠 코리아(대표 황세은)는 자사가 처음 국내에 소개하는 스핀라자(성분명: 뉴시너센)가 5q 척수성 근위축증 치료제로 지난 12월 29일 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 밝혔다.1 스핀라자는 돌연변이 단백질의 유전자 정보를 저해하는 기전의 주사제로 5번 염색체(5q) 돌연변이로 생존운동신경원 단백질(Survival Motor Neuron, SMN Protein)이 감소해 발생하는 척수성 근위축증을 치료한다.2 요추천자로 경막 내 투여하며, 척수성 근위축증 진단 후 가능한 빨리 0일, 14일, 28일, 63일에 투여를 시작하고 이후에는 4개월마다 투여한다.1 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 척수와 뇌간의 운동신경세포 손상으로 근육이 점차 위축되는 신경근육계 유전질환이다. 인지는 정상이지만 신체의 근육 긴장성이 저하되고 근육이 약해지며, 혀 근육에 수축 등이 일어나 정상적인 생활이 어렵다. 발병 연령, 신체발달 지표 등에 따라 4개의 유형으로 구분하는데 6개월 미만 신생아에서 발생하는 SMA 1형은 증상이 심각해 대부분